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今年諾貝爾生醫獎頒給「調節型T細胞」（Regulatory T Cell, 簡稱Treg）免疫耐受機制的發現者，可以預期Treg將開啟免疫治療新篇章，並加速全球Treg療法的臨床與商業化發展，成為下一個十年最重要、也是最具改變性的免疫療法，台股中目前僅台寶生醫獨領風潮，首個Treg產品於台、美二地同步進行二期臨床試驗收案，臨床進度位居世界前列。
【文／編輯部】
執行長楊鈞堯表示，Treg是免疫反應的剎車系統，在防止自身免疫反應和過度免疫反應中扮演重要角色，且挾重建免疫平衡的能耐，展現龐大的應用潛力。台寶生醫已轉型為專注Treg研究與開發的新藥公司，將以完成三大目標里程碑，搶攻全球逾千億美元的自體免疫疾病治療商機，實現打造無慢性病醫療新時代為願景。
目標里程碑一：加速抗排斥新藥全球二期臨床收案，一次療程取代免疫抑制劑
今年8月間台寶生醫全資收購美國合作夥伴TRACT Therapeutics Inc.，並更名為Singulera Therapeutics Inc.，不僅取得調節型T細胞新藥TRK-001完整的技術權利，加速用於預防實體器官移植抗排斥的全球二期臨床收案，亦能擴大開發新適應症，朝自體免疫疾病與免疫調節疾病領域拓展，希望以長效型的一次性治療逐步取代副作用多的免疫抑制劑，提升藥物整體的經濟價值及公司的全球競爭力。
另外，此併購案透過整合美國臨床產品線與台灣製程開發平台（FAST CGT），更成功強化台寶生醫TDM（Therapeutics Design and Manufacturing，細胞醫療設計與製造服務）商模的含金量，成為推升未來業績成長的一大引擎。
台寶生醫表示，TRK-001自今年10月24日於美國西北大學紀念醫院成功收治二期臨床首例病患，即躍升為全球「調節型T細胞」藥物臨床開發的領先者，接下來，將會持續在美國西北大學紀念醫院、梅約醫學中心的鳳凰城和羅切斯特院區、台灣臺大醫院、臺中榮總與林口長庚等醫學中心同步收案，預計招收34位患有末期腎病且接受活體腎臟移植病患，目標一年內完成收案、兩年後取得主要療效指標數據。
由於目前尚未有任何的抗器官排斥細胞療法獲准上市，TRK-001二期臨床試驗結果若符合預期，將爭取美國再生醫療先進療法（RMAT）資格，推動新藥及早上市，憑藉其已取得美國FDA實體器官移植抗排斥孤兒藥資格，上市後將可擁有7年的市場獨佔權。
目標里程碑二：深化國際合作，打造二代Treg產品成為自體免疫與抗排斥治療新準則
楊鈞堯指出，Treg在人體內的數量非常稀少，必須精準取得並且有效擴增，其中穩定度是一大挑戰。台寶生醫創新開發的Treg技術平台具有「穩定、長效、短製程」三大核心優勢，而在成功將TRK-001推進臨床二期後，已率先展現克服體外培養與擴增的穩定性關鍵挑戰，為了進一步強化Treg細胞功能，同時擴大在自體免疫及其他免疫相關疾病（如慢性發炎等）應用，公司透過結盟美國哈佛大學、梅約醫學中心等全球頂尖機構，針對新一代Treg產品的技術定位與應用發展共同投入研究，目前已有明確路徑。
楊鈞堯進一步指出，二代產品的核心突破在於「體內擴增」。藉由基因修飾Treg技術，提升其穩定性、特異性及長效，並將細胞的擴增移到體內進行，針對特定基因進行按需（on-demand）調控，達到功能強化，再搭配可商轉化的短製程平台，將有效縮短二代產品的製備時間與成本，提高醫療效率。
從首代Treg產品TRK-001有機會挑戰first in class（同類首創藥物），到二代產品具有穩定度更高、更長效且製程更短之創新特色，台寶生醫不僅將在Treg領域保持全球領先，更積極為自體免疫疾病與抗排斥治療打造一個全新標準。
目標里程碑三：TDM商模打造一條龍細胞治療鏈，實現人人可負擔的醫療方案
細胞療法雖已被證實為有效的醫療，特別是在治療特定疾病（如某些癌症）展現了巨大潛力，但礙於費用高昂，並非人人都用得起，台寶生醫自主開發的TDM商模便是為解決此痛點應運而生。
楊鈞堯表示：「我們不再把細胞治療當成『藥物』，而是一條完整的『治療鏈（Therapy Chain）』，從細胞採集、製備、品質控制到臨床給藥，在產品設計源頭就納入醫學中心的治療習慣與病人的使用情境，產品做得出來就能使用，讓每一個需要的人都能被治癒。」
「我們與一流醫學中心合作，把研發、製造與臨床試驗整合在同一條治療鏈上，病患不必再等數週或數月、也不必支付動輒上千萬台幣的費用，就能在可控且可負擔的時間與成本內接受治療。」
針對TDM模式的精神與運作方式，楊鈞堯補充表示，導入FAST CGT平台和TDM模式後，已成功將TRK-001的製程時間縮短25%、成本下降40%，且未來一年有機會達成製程時間縮短近50%，成本下降超過60%的目標。
此外，台寶生醫與梅約醫學中心共同合作的「美國鳯凰城創新基地（Innovation Hub）」開發案，核心任務之一就是將目前昂貴且高效的細胞治療，轉化為普及且可負擔的醫療產品。雙方透過調節型T細胞的合作，瞄準免疫疾病市場，作為首個合作的示範計畫，以持續擴大在Treg領域的領先差距，未來更有機會拓展到其他細胞醫療領域。以TRK-001為例，根據梅約醫學中心公布的統計數據，旗下三個院區今年以來的腎臟移植病患數量超過千人，若透過TDM商模和梅約無縫接軌，一旦TRK-001正式上市，單在梅約院區的市場規模就超過1.5億美元，顯見雙方合作將大幅提升產品可觸及性的市場潛力。
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